El ‘niño mariposa’ que regeneró el 80% de su piel gracias a células madre transgénicas

El menor recibió un trasplante de su tejido, inoculado con un virus para corregir

la enfermedad genética

En junio de 2015, un niño de siete años estaba a punto de morir porque había perdido la capa superior de la piel en el 60% de su cuerpo. Sufría una condición genética rara llamada epidermólisis ampollosa que resulta en una piel extremadamente sensible. A veces se llama piel de mariposa, porque el tejido sufre úlceras y puede desprenderse al menor contacto. Su situación había empeorado repentinamente al adquirir una infección.

La piel de mariposa puede tener varias causas, pero la versión de la enfermedad que padecía el niño se debe a una mutación que impide producir la proteína laminina 5, encargada de unir las dos capas más externas de la piel, la dermis y la epidermis.

Los médicos contactaron con el investigador que había demostrado que era posible curar células mariposa individuales mediante terapia génica. Era el científico italiano Michele De Luca. Su técnica se basa en tomar una biopsia de piel e inocular las células con un retrovirus que contenga una versión corregida del gen defectuoso. El gen viral se inserta en el genoma de las células humanas, que desde ese momento son capaces de producir laminina 5. Luego cultivan la biopsia, hasta tener una superficie de piel tratada que se pueda trasplantar al paciente.

El único problema era que De Luca solo había intentado esto en un área pequeña de la pierna de otro paciente, ya que podía tener consecuencias inesperadas, como la proliferación de tumores. Pero como no había un tratamiento alternativo para este niño, sus padres aceptaron.

Los cirujanos cubrieron el 80% del cuerpo del niño con su epidermis nueva, en varias operaciones. Según un investigador, no es una piel perfecta, ya que no presenta una distribución normal de vello y carece de glándulas sudoríparas, aunque los autores afirman que la piel es elástica, no produce picores y no necesita crema. Las operaciones salieron bien y el niño ahora tiene una vida normal.

La piel nueva se regenera a partir de un grupo limitado de las células madre

Cualquier epidermis sana debería regenerarse completamente al cabo de un mes. Los investigadores querían saber si todas las células trasplantadas se regeneran por igual. Resulta que no es así, ya que las células que ahora cubren la piel transgénica del niño son descendientes de un número limitado de células madre del tejido original. Esto significa que algunas células –las que ya se habían especializado antes del injerto– no crean más células; se desprenden de la piel cuando llega su hora.

Los investigadores biomédicos Marcela del Río y Fernando Larcher, están utilizando el preciso sistema de edición genética CRISPR para corregir una variante aún más severa de epidermólisis ampollosa en ratones. Ésta, seguramente, será la terapia del futuro para los pacientes con piel de mariposa.

OPINIÓN: Me ha parecido muy interesante esta noticia, ya que por desgracia hay personas que padecen esta enfermedad y es maravilloso que los investigadores hayan podido averiguar una ténica para regenerar la piel dañada de quienes sufren esta enfermedad mediante el transplante de su propio tejido con un retrovirus que contenga una versión corregida del gen defectuoso. Es increíble hasta que punto nos puede ayudar la terapia génica. Además, después de haber estudiado los tejidos animales, me ha resultado mucho más sencillo entender la noticia.