Una terapia génica evita la enfermedad que obliga a recibir transfusiones sanguíneas de por vida.

Un tratamiento experimental contra la anemia hereditaria evita que personas jóvenes dependan de las inyecciones de glóbulos rojos para sobrevivir.

El año pasado EE UU aprobó su primera terapia génica para combatir la leucemia linfoblástica aguda en personas jóvenes. Ahora, otro tratamiento de este tipo aún experimental ha corregido la beta talasemia, una de las anemias hereditarias más comunes.

La talasemia se debe a una mutación en el gen HBB que afecta a la producción de hemoglobina, la proteína encargada de transportar el oxígeno a órganos y tejidos. Obliga a recibir desde la infancia transfusiones de sangre cada pocas semanas.

El nuevo tratamiento consiste en extraer células madre hematopoyéticas de la médula ósea de los pacientes e inyectarles LentiGlobin, un fármaco basado en una variante desactivada del VIH que contiene una pequeña secuencia de ADN.

El fármaco lo comercializa la empresa estadounidense Bluebird Bio y se basa en los estudios preclínicos dirigidos por los equipos de Philippe Leboulch, investigador del Hospital Brigham Women’s de Boston, y Marina Cavazzana, de la Universidad París-Descartes. El tratamiento está ya en la última fase de pruebas para medir su eficacia. Además se va a seguir la evolución de pacientes que llevan ya más de 15 años siendo tratados. Estos pacientes pueden ser los primeros que se curen de esta enfermedad.

“Estas células se mantienen activas durante toda la vida y producen glóbulos rojos maduros sanos, así que con solo una inyección la capacidad de producir suficiente hemoglobina se puede mantener durante mucho tiempo. Si se sostienen los efectos observados, estamos en una situación muy próxima a una curación de la enfermedad” explica José Carlos Segovia, investigador de la división de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético del CIEMAT.

OPINIÓN: Esta noticia fue publicada el 19 Abril 2018 en El País.

Me ha parecido muy interesante y creo que es una noticia que debería leer más gente, ya que me parece increíble como hay personas que pueden salvar una enfermedad tan grave como esta  a partir de una variante desactivada del VIH. Espero que se haya podido salvar a mucha gente con este método y que salgan más avances que puedan combatir otras muchas enfermedades.